Proefschrift verdediging Kioa Wijnsma

Op vrijdag 8 maart om 12:30 zal Kioa Wijnsma haar proefschrift getiteld: A new era in hemolytic uremic syndrome, Diagnosis and treatment of a rare disease, verdedigen in het openbaar.

In dit proefschrift worden verschillende studies omtrent de diagnose en behandeling van de zeldzaam en ernstige nierziekte hemolytisch uremisch syndroom (HUS) beschreven. Het proefschrift is opgedeeld in twee delen. Het onderzoek zoals gepresenteerd in deel 1 heeft betrekking op de diagnose van STEC-HUS. In deel twee wordt er gefocussed op de behandeling van aHUS.

 

 

Samenvatting:

Het leven van patiënten met een atypische vorm van het hemolytisch uremisch syndroom (aHUS), een ernstige nierziekte, veranderde drastisch met de implementatie van het weesgeneesmiddel eculizumab in 2011. Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel maar ook één van de duurste ter wereld. De introductie en toepassing van eculizumab heeft dan ook geleid tot vragen over de betaalbaarheid van zorg en mogelijkheden tot kostenreductie.

In dit proefschrift wordt aangetoond dat de behandeling met eculizumab kan worden geoptimaliseerd door dosisaanpassingen en het vroegtijdig staken van de therapie. Een eerst evaluatie van dit unieke en aangepaste behandelschema leert dat 70% van de patiënten ziektevrij blijft na het staken van eculizumab behandeling,  en dat tot op heden ruim €17 miljoen is bespaard. Een definitieve kosteneffectiviteitanalyse zal plaatsvinden na afronding van de CUREiHUS studie in 2021.

Summary:

A new era has commenced for patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), a rare but severe renal disorder. The introduction of the orphan drug eculizumab has greatly improved the outcome of aHUS. However, following the introduction of eculizumab, a worldwide debate arose regarding the optimal treatment duration, particularly in view of the high costs. This led to important questions regarding affordable and accessible healthcare.

Within this thesis, we show that eculizumab treatment can be optimized by dose reduction and early therapy discontinuation. The first evaluation of this alternative and unique treatment scheme shows that 70% of the patients was disease free after therapy discontinuation, which led to a cost reduction of €17 million up till now. A full cost-effectiveness analysis will take place at the end of the CUREiHUS study in 2021.