Deelname CUREiHUS?

Doel van het onderzoek
Het doel van het onderzoek is het monitoren en evalueren van de behandeling bij patiënten met aHUS.

Achtergrondinformatie
Het hemolytisch uremisch syndroom (HUS) is een zeldzame, ernstige ziekte. De ziekte wordt gekenmerkt door een versnelde afbraak van rode bloedcellen, een verminderde hoeveelheid bloedplaatjes en plotseling uitvallen van de nierfunctie. Voor aanvullende informatie over deze ziekte, zie de uitleg over atypische HUS (aHUS). Sinds 2015 is er een nieuwe Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS. Volgens deze richtlijn worden patiënten met aHUS behandeld met plasmatherapie en/of eculizumab. Eculizumab is een medicijn dat sinds 2012 op de markt is en een deel van uw eigen afweer (het complementsysteem) remt en hierdoor schade voorkomt. Ondanks dat de ziekte meestal goed reageert op de behandeling met eculizumab zijn er ook enkele belangrijke nadelen van deze behandeling. Er is nog weinig bekend over het beste behandelschema, de precieze werking van eculizumab en de invloed van de behandeling op uw algehele gezondheid. Om de nieuwe richtlijn te monitoren en evalueren willen we u vragen mee te doen aan deze studie.

Wat meedoen inhoudt
Als u meedoet, duurt dat in totaal ongeveer 4 jaar. Tijdens deze 4 jaar merkt u meestal niets van het feit dat u meedoet aan een onderzoek. Het basisonderzoek bestaat uit een aantal onderdelen. Naast het basisonderzoek zijn er ook nog een tweetal deelonderzoeken, waarover we apart informatie zullen geven en waarvoor we u apart om toestemming vragen.

Basisonderzoek:

  • Monitoren van de aHUS behandeling

Om de behandeling van aHUS te kunnen monitoren en evalueren, hebben we gegevens nodig van alle aHUS patiënten die volgens de nieuwe richtlijn worden behandeld. Met behulp van een database worden gegevens verzameld over uw ziekteproces, van begin tot eind, de behandelingen die u heeft ondergaan en de bloeduitslagen. Deze gegevens zijn gecodeerd en kunnen niet zomaar terug herleid worden naar u als persoon. Hiervoor hoeft u niets extra’s te doen. Uw eigen arts, dan wel iemand van het onderzoekteam, zal uw gegevens invoeren in een beveiligde online database.

  • Kwaliteit van leven en invloed van uw gezondheid op uw werk

De behandeling van de ziekte heeft veel invloed op uw dagelijks leven en kan belastend zijn voor uw eigen leven en gezinsleven. Met de nieuwe richtlijn wordt de behandeling na enkele maanden gestopt. Om te onderzoeken wat de kosten en baten zijn van deze nieuwe richtlijn willen we graag twee vragenlijsten bij u afnemen. U krijgt de twee vragenlijsten per mail toegestuurd. De vragen gaan over de invloed van de behandeling op de kwaliteit van uw leven en de invloed van uw gezondheid op uw werk. Het invullen van de vragenlijsten kost u ongeveer 5 minuten per vragenlijst.

  • Werking van uw complementsysteem

Om iets te zeggen over de werking van uw complementsysteem (en eculizumab) in uw lichaam willen we graag twee extra buisjes bloed afnemen. Hiermee kunnen we bepalen hoe uw complementsysteem reageert op de behandeling. Indien u eculizumab krijgt, willen we ook de spiegel van eculizumab in uw bloed meten. Dit gebeurt op momenten dat er al geprikt wordt, dus u hoeft niet extra geprikt te worden.

Deelproject 1: Optimale dosis van eculizumab
Indien u eculizumab ontvangt als behandeling voor aHUS kunt u meedoen aan deelstudie 1. Bij iedereen is de mate van werking van eculizumab net anders. Om meer inzicht te krijgen in de werking van eculizumab per persoon, willen we op extra momenten bloed afnemen, namelijk tussen drie giften van eculizumab in. Dit geeft ons informatie over hoe snel eculizumab in uw lichaam wordt afgebroken en hoeveel eculizumab nodig is om het complementsysteem te remmen. In totaal zullen we zes keer extra bloed afnemen bij u. Twee keer kan dit uit het infuus welke u heeft voor uw eculizumab gift. Daarnaast willen we u vragen vier keer tussen  drie eculizumab giften terug te komen naar het ziekenhuis om daar bloed te laten prikken. We zullen bij elk bezoek twee buisjes bloed afnemen.

Deelproject 2: Meetbaar maken van patiëntervaringen met dure geneesmiddelen
Indien u 15 jaar of ouder bent en eculizumab ontvangt als behandeling voor aHUS willen we u vragen ook mee te doen aan deelproject 2.

Samen met een onderzoeksgroep  van het Academisch Ziekenhuis Maastricht hebben we een vragenlijst ontwikkeld die patiëntverwachtingen, ervaringen en tevredenheid met medicijnen in kaart brengt. Met deze vragenlijst kunnen we beter inzicht krijgen in hoe eculizumab uw dagelijks leven beïnvloedt. Daarnaast zijn we benieuwd of uw verwachtingen vóór de start van de behandeling met eculizumab kloppen met hoe u de behandeling ervaart. De onderzoeksgroep wil deze vragenlijst gaan testen. U krijgt hiervoor maximaal vijf keer een vragenlijst toegestuurd per mail. Het invullen van de vragenlijst kost u ongeveer 15 minuten.

Metingen
Bloedafnames kunnen pijn doen of een bloeduitstorting geven. Per keer nemen we ongeveer 30ml bloed af. Deze hoeveelheid geeft geen problemen. Ter vergelijking: bij de bloedbank wordt 500 ml bloed per keer afgenomen.

Mogelijke voor- en nadelen
Als u meedoet aan dit onderzoek betekent het niet dat uw ziekte ervan overgaat, maar u draagt wel bij aan meer kennis over aHUS en de behandeling van aHUS. Met deelname aan deelproject 1 draagt u bij aan kennis voor het bepalen van de optimale dosering en het interval van de eculizumab behandeling.

Heeft u vragen?
Bij vragen kunt u contact opnemen met Drs. K.L. Wijnsma, Arts-onderzoeker, of uw eigen (kinder)nefroloog.